Výskum a vývoj liekov

Zdravie má svoju cenu. Výrobcovia originálnych - inovatívnych liekov nesú riziká a náklady spojené s výskumom a vývojom. Bez nich by nebolo ani generík, ktoré sú podstatne lacnejšie.

Chemické skúmavky (FreeDigitalPhotos.net)
Autor: renjith krishnan (FreeDigitalPhotos.net)

Pozadie

V súčasnosti je možné liečiť prostredníctvom farmaceutických prípravkov približne štvrtinu všetkých chorôb, pričom nových ochorení neustále pribúda. Na svetovom farmaceutickom trhu sú k dispozícii dve hlavné skupiny liekov:

  • inovatívne (originálne) lieky,
  • generiká.

Európske vlády sa pri znižovaní nákladov na zdravotníctvo často spoliehajú na generiká a vytvárajú priaznivé prostredie pre ich výrobu, ktorá je podstatne lacnejšia, než u značkových liekov. Výskum a vývoj liekov je dlhý, nákladný a rizikový proces. Kvôli vysokým nárokom na bezpečnosť trvá často v priemere aj 12 a viac rokov. Štúdie na tému priemerných cien vývoja jedného lieku (až do jeho uvedenia na trh) sa rôznia a oscilujú v intervale $500 miliónov až $2 miliardy v závislosti od konkrétneho lieku a firmy.

Na európskej úrovni za oblasť spoločnej liekovej politiky zodpovedá Otvorí externý link v novom okneEurópska agentúra pre liečivá (Otvorí externý link v novom okneEMEA) so sídlom v Londýne. Jej hlavným poslaním je prispievať k ochrane a podpore zdravia verejnosti a zvierat pomocou hodnotenia a kontroly liekov na humánne a veterinárne použitie.

Aktuálne legislatívne nariadenia upravujúce lieky pre humánne použitie na európskej úrovni sú tieto sú tieto:

http://ec.europa.eu/health/documents/eudralex/vol-1/index_en.htm

Otázky

  • Výskum a vývoj liekov 

Výskumné farmaceutické spoločnosti upozorňujú na fakt, že výskum a vývoj liekov je veľmi dlhý, nákladný a rizikový a kvôli vysokým nárokom na bezpečnosť, trvá v priemere 12 rokov. Pri objavení nového lieku je potrebné preskúmať desaťtisíce chemických zlúčenín a i z tých úspešných len každá tretia uhradí svoje náklady. Aby sme aj v budúcnosti dokázali tieto a nové choroby liečiť, potrebujeme investície do vývoja a výskumu liekov.

V médiách sa príležitostne mihnú „bombastické“ titulky ohlasujúce objav lieku, napríklad na rakovinu. Mnoho z týchto senzačných objavov sa nikdy nepremietne do praxe, lebo pokrok v medicínskom výskume (kde sa používajú reaktívne malé vzorky) je charakterizovaný nestálym vyvracaním starých hypotéz. Médiá si často všímajú objav len v jeho počiatočnom štádiu bez ďalšieho sledovania jeho osudu. To len poukazuje na náročnosť farmaceutického výskumu.

  • Inovácia

Vznik a vývoj nového poznatku (inovácie) je drahý na výrobu a lacný na reprodukciu. Patentová ochrana stimuluje inovácie garantovaním dočasného monopolu pri zdieľaní technologických postupov .

Nie všetky inovácie sú rovnaké. Podľa riaditeľa ŠÚKL PharmDr. Jána Mazaga je potrebné skúmať sociálnu hodnotu inovácie, čo znamená, že náklady nie sú vždy jednoznačným meradlom pre oceňovanie inovácie.

Rozoznávame tri skupiny liekov z hľadiska inovácie:

Staršie lieky = objavené a v použití pred 1990,

Novinky = nové lieky, ktoré sú prvýkrát použité k liečbe ochorenia alebo predstavujú významné zlepšenie oproti starším liekom a

Me-too = imitácie starších liekov bez významného zlepšenia, avšak žiadajú patentovú ochranu z iných dôvodov (technologických). Me-Too sú niekoľko krát drahšie ako staršie lieky, nepredstavujú ale významný benefit, no zodpovedajú za 80 % nárastu nákladov na lieky.

V čom sa líšia lieky od iných vysoko inovatívnych odvetví? Ján Mazag konštatuje, že situácia na strane dopytu a ponuky na trhu nie je ideálna. Na strane ponuky, teda na strane výrobcov, sú tu fixné/zvyšujúce sa náklady na výskum, výrobu a registrácie. Na strane dopytu/pacientov zase lieky nie sú klasický „tovar“ ale prostriedok na navrátenie zdravia. Tí, ktorí potrebujú lieky (pacienti) sú často v núdzi.

Optimálne udeľovanie patentov si vyžaduje ocenenie R&D produktivity (nie len pre samotné R&D procesy), konštatuje Mazag.

  • Účinnosť originálnych liekov

Účinnosť nových originálnych liekov sa posudzuje porovnaním dnešných možností liečby so situáciou pred rokom 1990.

Typy ochorení Výsledky používania inovatívnych liekov
onkologické ochorenia a porucha krvotvorby – zavedenie biotechnologických prípravkov a monoklonálnych protilátok
– zvýšenie šance na prežitie u niektorých druhov detskej leukémie
väčšina nádorových ochorení, ktorá je zachytená včas, je úspešne liečiteľná
duševné ochorenia – skrátenie, príp. úplne odstránenie pobytov pacientov v nemocniciach
srdcovo-cievne ochorenia – trombolytiká (lieky ovplyvňujúce zrážanlivosť krvi) a statíny (lieky na znižovanie cholesterolu v krvi) umožnili viac ako 30% pokles úmrtnosti na tieto choroby.
astma, alergia – síce neexistuje liek, avšak pacienti môžu žiť normálnym, plnohodnotným životom.
HIV/AIDS – terapie už umožňujú pacientom žiť bez vážnych problémov desiatky rokov napriek infikovaniu HIV
  • Efektivita vs. náklady

Argumentom v prospech nezavedenie najinovatívnejšej liečby sú často sú vysoké finančné náklady. Každý štát kontroluje a reguluje možnosti financovania liečebných postupov. Ako ale upozorňuje profesor Jozef Holomáň v praxi sa stávajú prípady, kedy je aj ponechal starého spôsob liečby ekonomicky kontraproduktívne.  „Ak je úspešnosť 10 %, tak zo sto pacientov vyliečime 10. Ak však máme 80 % účinnosť vyliečenia tak ich vyliečime 80.“ V konkrétnom príklade tak ukazuje, že za trojnásobne vyšší balík peňazí je možné vyliečiť osemnásobne väčší počet pacientov čo inými slovami znamená, že jeden vyliečený pacient rozpočet napriek drahšej liečbe vyjde lacnejšie, „nehovoriac o ďalších ekonomických stratách, morálnych a etických aspektoch“.

  • Overovanie účinnosti a bezpečnosti liekov

Výrobcovia liekov skúmajú a overujú bezpečnosť novo objavených liekov v dlhoročných  predklinických a klinických skúškach. Skúšanie nového lieku trvá od 3 do 10 rokov a zúčastňujú sa ho tisíce zdravých i chorých dobrovoľníkov.

Výskumne orientovaní výrobcovia uskutočňujú tieto štúdie aj na Slovensku – do klinického výskumu v SR, ktorého sa zúčastňujú stovky  lekárov a tisíce  pacientov, investujú ročne niekoľko sto  miliónov  korún.

Klinické skúšanie liekov je možné vykonávať po schválení Otvorí externý link v novom okneŠtátnym ústavom pre kontrolu liečiv (ŠÚKL) a podmienky za akých je možné ho vykonávať stanovuje zákon č. 140/1998 Z.z. o liekoch a zdravotníckych pomôckach.

Výskum pokračuje aj po uvedení lieku na trh. Výrobcovia liekov sledujú bezpečnosť a účinnosť lieku v tzv. post-marketingových štúdiách. Môže sa stať, že bude objavená nová indikácia konkrétneho lieku, čo môže znamenať nový prevrat vo výskume. Napr. aspirín, ktorý bol pôvodne určený na liečbu bolesti alebo zníženie teploty, sa dnes používa aj pri prevencii ochorení srdca.

Štátny ústav pre kontrolu liečiv dostal minulý rok na posúdenie 8722 žiadostí o registráciu nových liekov (prípadne o zmenu v registrácii už uvedených liekov). Najväčší podiel registrovaných liekov bol v skupine „N“ – lieky na nervový systém (23 %). Na druhom mieste sú to lieky na kardiovaskulárny systém (17 %) a na treťom lieky na tráviaci trakt a metabolizmus. Naopak najmenej ich bolo medzi hormonálnymi prípravkami (okrem pohlavných hormónov) a liekmi určenými pre zmyslové orgány.

Počet klinických skúšok poklesol za posledné roky v Európe až o 25 %. Administratívne náklady sa naopak zdvojnásobili. Vedci to dávajú za vinu smernici z roku 2001, ktorá sprísnila kontrolu a informovanie o klinickom testovaní s cieľom zvýšiť bezpečnosť pacienta.

Európska komisia preto pracuje na nových opatreniach, od ktorých si sľubuje urýchlenie procesov udeľovania povolení a postupov súvisiacich s podávaním správ. Zároveň však ostane zachovaná najvyššia úroveň bezpečnosti pacientov a spoľahlivosti údajov.

Podľa aktuálnej legislatívy musia spoločnosti alebo vedci, ktorí chcú realizovať testy vo viacerých štátoch EÚ podať žiadosť v každej krajine, kde sa testy budú konať.

Bývalý (odstúpil v októbri 2012) eurokomisár pre zdravie a spotrebiteľskú politiku John Dalli sa vyjadril, že návrh zjednotí systém pre klinické testy a žiadatelia tak budú môcť podávať žiadosť a informácie len jedenkrát. Testovanie vo viacerých krajinách je dôležité hlavne pri testovaní liekov na ojedinelé choroby, keďže v jednotlivých krajinách nie je dostatočný počet potenciálnych pacientov. Približne štvrtina všetkých testov v EÚ sa odohráva v troch až piatich krajinách.

Viacerí vedci sa sťažujú, že sa klinický výskum v posledných rokoch presunul do štátov, v ktorých nemajú tak prísne pravidlá. Kým v roku 2007 bolo v EÚ evidovaných 5000 žiadostí na povolenie testov, v roku 2011 ich bolo už len 3800.

Na Slovensku upravuje klinické skúšanie zákon o liekoch a zdravotníckych pomôckach, účinný od 1. decembra 2011. V súvislosti s ním vznikol problém, pretože podľa farmaceutických firiem, ktorých sa to hlavne týka, na rozdiel od podobných zákonov, ktoré platia v EÚ, nútil zadávateľa klinickej štúdie nového lieku, aby hradil všetky náklady spojené s liečbou ochorenia na ktoré je klinické skúšanie zamerané (nie iba náklady spojené so samotnou klinickou štúdiou). Odborníci hovorili o ohrození  klinického výskumu nových liekov na Slovensku z dôvodu neprimeranej administratívnej záťaže a zasahovanie zdravotných poisťovní do klinického skúšania liekov, pri ktorom vyžadujú duplicitné hlásenie, ktoré majú často dôverný charakter.

Klinické skúšanie liekov predstavuje pre slovenské zdravotníctvo prínosy v podobe možnosti pre pacientov dostať sa k najinovatívnejšej liečbe, z  hľadiska vedeckého umožňuje slovenským lekárom pracovať s najnovšími vedeckými metódami a poznatkami a je prínosom aj z finančného hľadiska.

  • Rizikovosť výskumu a vývoja

Počet novo objavených zlúčenín nie je nijako vysoký. Z 10 000 nových zlúčenín, ktoré vedci objavia, sa len 250 dostane do predklinického skúšania. Do klinického skúšania tak postúpi len malá časť a len 1 z 5 liekov testovaných v klinických skúškach je schválený registračnou agentúrou.

Náklady na vývoj nového lieku trvale rastú. Je to dané neustále sa zvyšujúcimi nárokmi na bezpečnosť a účinnosť nového lieku. Z lekárskeho i etického hľadiska je žiaduce, aby sa nový účinný liek dostal v čo najkratšej dobe po uvedení k čo najväčšiemu počtu pacientov. Prostriedky získané z predaja liekov môže výrobca následne vložiť do ďalšieho výskumu.

Po skončení patentovej a dátovej ochrany je originálne know-how sprístupnené výrobcom generických liekov.

 

  • Originály vs. generiká

Originálne lieky obsahujú buď:

novú účinnú látku;

novú kombináciu účinných látok;

existujúcu účinnú látku s novými prídavnými látkami, ktoré zvyšujú účinnosť liekov.

Inovácia môže spočívať aj v novej liekovej forme, ktorá uľahčí užívanie a vstrebávanie liekov, alebo v liečbe nového ochorenia (t. j. v novej indikácii)

V platnej legislatíve sú generiká (generické lieky) definované ako lieky identické s ich referenčnými originálnymi liekmi, avšak za rovnaké sa považujú aj iné chemické zlúčeniny (soli, estery, deriváty) alebo stereoizoméry účinnej látky originálneho lieku. „Rovnaké“ lieky môžu mať aj iné zloženie prídavných a pomocných látok. „Rovnakosť“ t. j.  účinnosť, kvalitu a bezpečnosť zo zákona kontroluje a garantuje príslušná regulačná autorita, na Slovensku je ňou ŠÚKL. Rovnaké „de jure“ nie je teda úplne rovnaké „de facto“, pretože aj v praxi sa vyžaduje dodatočná kontrola a registrácia generických liekov.

Pri registrácii generických liekov sú dôležité výsledky skúšok bioekvivalencie (biologickej dostupnosti). Pomocou týchto skúšok sa dokazuje, ako rýchlo a v akom množstve sa generikum absorbuje v ľudskom organizme v porovnaní s originálnym liekom. Na rozdiel od klinických skúšok originálnych liekov (zapojených asi 4000 pacientov), sa biologická dostupnosť generík skúša obvykle len u niekoľkých desiatok zdravých jedincoch. Zistené hodnoty pre generický prípravok sa musia pohybovať s 90% spoľahlivosťou v rozmedzí 80 až 125 % hodnôt pre originálny prípravok.

Aby výrobcovia získali prostriedky na ďalší výskum, nadobúdajú na 20 rokov patentovú ochranu. Keď táto ochrana skončí, môžu iné spoločnosti vyrábať a predávať generiká. Generické spoločnosti sa nepodieľajú na nákladoch výskumu a vývoja vynakladaných originálnym výrobcom. Ceny generických liečiv síce kryjú náklady na výrobu a distribúciu, ale neobsahujú náklady na výskum a vývoj novej účinnej látky a jej klinické skúšanie.

Podľa ŠÚKL farmakoterapii na Slovensku výrazne dominujú generické lieky (lieky, ktorým vypršala patentová ochrana pre pôvodného výrobcu a vyrábajú sa preto lacnejšie). „Tento fakt vyvrcholil legislatívnym opatrením v decembri 2010, kde bol prijatý nový zákon o lieku (referencovanie ceny na druhú najnižšiu v EÚ, generická preskripcia). ŠUKL ale konštatuje, že ani to v konečnom dôsledku neovplyvňuje celkový trend používania liekov.

  • Bolarova  výnimka

Bolarova výnimka” je politika, ktorá umožňuje výrobcom generík, aby pripravili produkciu a regulačné procedúry generika ešte pred vypršaním patentu, takže výrobok sa môže začať predávať okamžite po vypršaní patentu, a odstráni sa tak zdĺhavý prípravný proces po uplynutí patentu. Celoeurópsku Bolarovu výnimku v EÚ zaviedla až revízia farmaceutickej legislatívy.

  • Generická substitúcia

„Právo lekárnika na generickú substitúciu” je pravidlo, podľa ktorého majú lekárnici právo zmeniť rozhodnutie lekára a vydať generikum, a to aj v prípade, že lekár v recepte predpísal originálny značkový liek, bez toho, aby museli konzultovať tento krok s pacientom či lekárom. Odporcovia tohto pravidla tvrdia, že lekári by mali mať možnosť predpisovať značkové lieky, ak sú presvedčení, že zmena liečby by mohla ovplyvniť pacientovu reakciu na liečbu. Tvrdia tiež, že generiká tým získavajú nespravodlivú výhodu na trhu. Politiku generickej substitúcie praktikujú niektoré členské štáty EÚ (ako Francúzsko), zatiaľ čo v iných je zakázaná (Veľká Británia).

Na Slovensku generická substitúcia existovala ako možnosť, využívala sa ale málo. Zákon účinný od decembra 2011 zavádza povinnú generickú preskripciu, to znamená predpisovanie lieku na báze účinnej látky, nie obchodného názvu. Cieľom bolo ušetrenie nákladov na lieky, keďže pacient tak z lekárne môže vždy odísť s najlacnejším liekom v danej farmakoterapeutickej skupine. Zmena mala svojich odporcov medzi lekármi, lekárnikmi výrobcami originálnych liekov.

  • Nové trendy v inovácii

Osirelé lieky

EÚ podporuje vývoj osirelých liečiv (liekov na ojedinelé ochorenia- približne 5 z 10 000 obyvateľov EÚ trpí niektorou ojedinelou chorobou) už viac ako dve desaťročia prostredníctvom Rámcových programov ES v oblasti výskumu a technického rozvoja. V 7. rámcovom programe presiahli finančné prostriedky na podporu vývoja osirelých liečiv 430 miliónov EUR.

V roku 1999 prijala Únia legislatívu, ktorá poskytuje osirelým liekom špeciálne výhody. Po registrácii osirelého lieku a uvedení na trh získa takýto druh liečiva exkluzívnu desaťročnú autorskú ochranu. Dnes je liečiv zaregistrovaných ako osirelý liek už tisíc.

Zmyslom špeciálnej podpory je predpoklad, že sa vývoj takýchto liekov formám menej oplatí. Niektoré štúdie ale poukazujú na ekonomickú životaschopnosť osirelých liekov (Thomson Reuters: Ekonomická moc osirelých liekov).

Aj keď je počet pacientov, pre ktorých sú osirelé lieky určené omnoho menší, autori tvrdia, že incentívy, ktoré poháňajú  vývoj takýchto liekov – ako kratšie klinické testy, podpora zo strany verejných inštitúcií a vyššia miera úspechov v procese autorizácie – môžu urobiť najlepšie osirelé lieky rovnako ekonomicky zaujímavé ako tie ostatné. Podľa biznis analytikov majú spoločnosti, ktoré majú silnú stratégiu u v oblasti osirelých liekov sa vyššiu hodnotu.

Podľa súčasných odhadov lekári každý rok identifikujú 250 nových nezvyčajných ochorení.  Medzi takéto ochorenia sa napríklad radí cystická fibróza, Wilsonova choroba alebo hypercholesterolémia.

  • Personalizované lieky

Niektoré hlavné civilizačné choroby ako je rakovina, diabetes, astma a kardiovaskulárne ochorenia sú spôsobené komplexnou kombináciou faktorov, od genetiky až po životné prostredie. Veda už dnes ale naráža na limity liečby a liekov, ktoré sú určené pre veľké skupiny populácie – pacientov.

Takzvaná personalizovaná alebo cielená medicína je reakciou na moderný vývoj liečiv, ktoré sú uvedené na trh pri splnení podmienky efektivity overenej v klinickej fáze III. Takýto postup nerieši liečbu konkrétneho pacienta. Do vzniku personalizovanej medicíny nikoho systematicky nezaujímalo, prečo niektoré lieky u časti pacientov nezaberajú.

Klasická medicína chce vyliečiť väčšinu pacientov a uspokojí sa s napríklad 90  % úspešnosťou. Personalizovaná medicína sa pýta: Ak chcem zvýšiť pravdepodobnosť vyliečenia konkrétneho pacienta, ako to mám urobiť?

Veľký potenciál má personalizovaná liečba pri onkologických ochoreniach. Na personalizáciu liečby sa využívajú tzv. biomarkery – výsledky genetických a molekulárno–biologických vyšetrení.

Pri onkologických ochoreniach to znamená, že sa zbytočne nepredpisujú neúčinné, no drahé lieky a predchádza sa nežiaducim účinkom s nimi spojenými. Liek sa vyberá podľa vlastností tumoru a prítomnosti či neprítomnosti konkrétnych génov, ktoré predurčujú bunkové správanie

Pri príležitosti prvého odborného podujatia v Bruseli na túto tému vtedajší eurokomisár pre zdravie a spotrebiteľské záležitosti John Dalli povedal:  „Farmaceutický priemysel vedie inováciu a technológie. Jeden z posledných smerov je personalizovaná medicína(…) musí byť rozvíjaná spôsobom, ktorý prináša efektivitu, bezpečnosť a kvalitu pre všetkých.“

Diskusia na európskej úrovni na túto tému sa zatiaľ len začína rozvíjať. Hoci má posledné rozhodnutie o prístupe k takejto forme liečby ostáva na členských štátoch, ktoré rozhodujú o systéme úhrad, európske inštitúcie majú možnosť tému nepriamo riešiť napríklad pri revízii smernice o klinických skúškach, smernici o transparentnosti alebo o zdravotníckych pomôckach.

Európska komisia by sa mala témou zaoberať v publikácii očakávanej koncom roka 2012, po ktorej môže nasledovať verejná konzultácia.

Pokrok v prírodných a medicínskych vedách a technický pokrok majú často náskok pred regulačným prostredím. Napríklad dizajn klinických skúšok nie je pre potreby personalizovanej medicíny celkom stavaný. Podobne ani analýzy nákladov a výnosov pri začleňovaní do systému úhrad z verejného poistenia nie vždy zohľadňujú špecifiká takejto liečby.

Trend personalizovanej liečby posilňujú aj niektoré iniciatívy Európskej komisie. Problémom je ale ochrana údajov. Kritické pre tento výskum sú biobanky určené na zhromažďovanie vzoriek ľudskej krvi a tkanív, ktoré je možné spojiť s čo najväčším množstvom údajov o životnom štýle a anamnéze chorôb ľudí, od ktorých vzorky pochádzajú.

Biosimilars

Až doteraz biotechnologické lieky, ktoré sa podávajú injekčne, statočne odolávali konkurencii generík, na rozdiel od bežných chemických tabletiek a kapsúl. Avšak regulačné prostredie sa začína meniť. Ohrozuje tým vedúce postavenie biotechnologicky orientovaných firiem.

Európska únia už schválila niektoré tzv. biosimilars, teda náhrady biologických liekov, vrátane verzií ľudského rastového hormónu a liečby anémie. Väčšiu cenu však majú lieky, ktoré sú určené na liečbu chorôb, ako je rakovina alebo reumatoidná artritída.

Biosimilars sa pravdepodobne stanú jednou z hlavných tém v liekovej politike, keďže v najbližších rokoch stratia patentovú ochranu viaceré biotechnologické lieky a stanú sa tak predmetom záujmu farmaceutických firiem, ktoré sa v súčasnosti zameriavajú najmä na výrobu generík. Náklady na vývoj a testovanie biologických liekov sa pohybujú v miliardách eur.

Biosimilars by mohli hrať dôležitú úlohu v budúcom systéme európskeho zdravotníctva, ako lacnejšia náhrada za pôvodné značky liekov. Zároveň však mnohí výrobcovia liečiv v súčasnosti pracujú už na novej generácii liekov, ktoré by mohli obmedziť generickú súťaž.

  • Inovácia rýchlejšie

Európska komisia sa snaží o skrátenie zaraďovania liekov do systému úhrad na vnútroštátnej úrovni. Pri inovatívnych (originálnych) liekoch pod patentovou ochranou by to malo byť do 120 dní od autorizovania lieku pre vstup na trh. Pri generických liekoch  sa má súčasná 180 dňová lehota skrátiť na 30.

Nová smernica (Transparency Directive) má nahradiť legislatívu z roku 1989, ktorá už nereflektuje dnešnú zložitosť liekových procesov v členských štátoch (kategorizácia). Revízia sa snaží tiež zohľadniť judikatúru Európskeho súdneho dvora, ktorý rozhodol, že všetky vnútroštátne opatrenia, ktorými sa kontrolujú ceny liekov alebo obmedzuje rozsah úrad, musia byť v súlade s touto smernicou.

Analýza európskeho farmaceutického sektora, ktorú Komisia robila v roku 2009 ukázala, že zdržania pri rozhodovaní o stanovovaní cien liekov a výške úhrad môžu v praxi trvať až do 700 dní pri originálnych liekoch a do 250 dní pri generických liekoch.

Komisia chce posilniť aj korekčné mechanizmy v prípadoch, kedy štátne orgány lehoty nerešpektujú. V takom prípade budú musieť priznať žiadateľovi (výrobcovi) náhradu škody. Komisia bude hrať dôležitejšiu úlohu v monitoringu schvaľovacích lehôt a štáty jej budú predkladať plánované domáce zmeny, aby sa zabezpečil ich súlad so smernicou.

Pozície

EFPIA (Európska federácia farmaceutického priemyslu a asociácií) nepodporuje generickú substitúciu z troch dôvodov:

Príslušné záväzky výrobcov, lekárov, lekárnikov a úradov sú nejasné v prípadoch, keď sa na pacientovi prejavia nežiaduce vedľajšie účinky lieku.

Môže podnecovať lekárnikov, aby uprednostňovali čisto ekonomické hľadisko pred potrebami pacienta. To vedie k deformáciám trhu a dáva generikám nezaslúženú komparatívnu výhodu.

Na európskom trhu by mali prevládať normálne trhové podmienky. Opatrenia na kontrolu cien narúšajú voľnú konkurenciu na trhu.

Podľa Európskej asociácie pre generické lieky (EGA) „v ére zvyšujúcich sa požiadaviek na európske systémy zdravotníctva generické lieky významným spôsobom napomáhajú zabezpečiť pacientom prístup ku kvalitným, bezpečným a účinným liekom, a znižujú náklady na zdravotnú starostlivosť. Odhaduje sa, že každoročne pomôžu ušetriť až 13 miliárd eur, čím poskytujú národným systémom zdravotníctva priestor, aby z rozpočtu investovali viac na nákladnejšiu liečbu a služby, ktoré pacienti často potrebujú“.

EGA uvádza, že chýbajúca Bolarova výnimka v Európe spôsobila stratu približne miliardy eur ročne v hospodárskych výsledkoch EÚ a viedla ku komparatívnej nevýhode európskeho generického priemyslu na svetovom trhu. Po zavedení Bolarovej výnimky do farmaceutickej legislatívy EÚ generálny riaditeľ EGA Greg Perry vidí najväčšiu hrozbu snahu farmaceutických spoločností obmedziť Bolarovu výnimku prostredníctvom spájania patentov.

Podľa Asociácie generických výrobkov GENAS a slovenského zväzu výrobcov generických preparátov „hodnotné generické lieky za výhodnú cenu sú účinným prostriedkom ako udržať stúpajúce náklady na lieky na prijateľnej úrovni.“ „Aj slovenské zdravotníctvo profituje z generických liekov, ktoré tvoria až 6 z 10 predpísaných balení. Zvyšovanie niektorých nákladov v zdravotníctve má svoje dôvody. Populácia na Slovensku starne a preto potrebuje intenzívnu zdravotnú starostlivosť. Stále však vynakladáme veľa prostriedkov na lieky, za ktoré existujú aj rovnocenné náhrady – generické lieky, ktoré sú podstatne lacnejšie. Tieto peniaze by mohli byť použité podstatne zmysluplnejšie v iných odvetviach,“ uvádza sa vo vyhlásení združenia.

Podľa Slovenskej asociácie farmaceutických spoločností orientovaných na výskum a vývoj (SAFS) je význam hľadania nových originálnych liekov je nesporný. Vďaka originálnym liekom sa mnoho chorôb stalo liečiteľnými alebo lepšie znesiteľnými. Aby sme aj v budúcnosti dokázali tieto a nové choroby liečiť, potrebujeme investície do vývoja a výskumu liekov. Zdôrazňuje, že výskum a vývoj liekov je veľmi dlhý, nákladný a rizikový a kvôli vysokým nárokom na bezpečnosť, trvá v priemere 12 rokov. Niekoľkonásobne stúpa i cena za vývoj nového lieku. Na to, aby sme objavili nový liek, potrebujeme preskúmať desaťtisíce chemických zlúčenín a i z tých úspešných len každá tretia uhradí svoje náklady.

Thomas Plochg, profesor verejného zdravotníctva z Univerzity v Amsterdame si myslí, že v Európe sú dnes zdravotné služby príliš komplikovane štruktúrované, čo má za následok príliš veľa špecialistov. Demografická zmena si však bude podľa neho vyžadovať skôr riešenie prekrývajúcich sa chronických chorôb, než jednotlivé stavy, ktoré je možné liečiť izolovane. „Prístup od choroby k chorobe, ktorý sme doteraz mali voči liečiteľným ochoreniam už nie je efektívny. Nemôžeme zotrvávať pri starom prístupe, multimorbidita je na to príliš komplexný spojený s genetikou, životným štýlom, socioekonomickou situáciou aj životným prostredím, aby sme mohli pri starom prístupe zotrvávať“, hovorí Ploch.

„Komplexné zdravotné problémy sa dajú riešiť tak, že nepristupujeme k telesným orgánom jednotlivo, ale sledujeme celý systém a jeho interakcie“, tvrdí. Zmena prístupu by mohla byť podľa neho formovaná na úrovni EÚ.  „Výskumná agenda v oblasti poskytovania zdravotnej starostlivosti je dobrým nástrojom na to, aby sa vytvoril systém založený na vedomostiach a technológiách, ktorý legitimizuje a podporí rozvoj profesií, ktoré sa budú venovať multimorbidite.“

Bývalý európsky komisár pre zdravie a spotrebiteľskú politiku John Dalli: “Klinické skúšanie je nevyhnutnou súčasťou vývoja liekov, ako aj prostriedkom na zlepšenie a porovnanie používania už povolených liekov. Dnešný návrh významne uľahčuje riadenie klinického skúšania, pričom zostáva zachovaná najvyššia úroveň ochrany bezpečnosti pacientov. Ročne môžeme ušetriť až 800 miliónov eur na nákladoch a oživiť nimi výskum a vývoj v EÚ, čím prispejeme k hospodárskemu rastu.”

Podpredseda Európskej komisie, Antonio Tajani, zodpovedný za priemysel a podnikanie:  „Potrebujeme rýchlejšie rozhodovanie o stanovovaní cien a výšky úhrad, aby sme zachovali dynamický farmaceutický trh a ponúkli občanom lepší prístup k farmaceutikám. Náš návrh prispeje k značným úsporám v rozpočtoch verejného zdravotníctva, napríklad tým, že sa umožní rýchlejšie uvádzanie generických liekov na trh. Vytvorí sa aj predvídateľnejšie prostredie s väčšou transparentnosťou pre farmaceutické spoločnosti, čím sa zlepší ich konkurencieschopnosť.“

Prof. MUDr. Jozef Holomáň, CSc. člen správnej rady Európskej liekovej agentúry (EMA) a hlavný odborník MZ pre odbor klinická farmakológia (o.i.): „Je možné povedať, že farmaceutický priemysel je ťahúňom celého vedecko-výskumného diania v medicíne, nech už sú na to akékoľvek polemické názory. Hlavným prínosom tohto výskumu je dodávanie tzv. inovatívnych liekov na liečbu chorôb. Svet sa mení. Trendy sa prispôsobujú dopytu a  reálnej situácii vo svete. Žiaľ, pribúdajú nové, závažné ochorenia, ale našťastie svetový výskum úspešne reaguje na tieto výzvy meniaceho sa sveta. Posledné roky dominuje oblasť biotechnológie. Sú to nové medicínske postupy. Zameriavajú sa na inovovanú stratégiu vývoja nových molekúl. Vo svete prebieha pochopiteľne súťaž, pretože to má aj komerčný rozmer. Meria sa aj počtom novoobjavených a schválených molekúl. Posledné údaje Európskej liekovej agentúry (EMA) a americkej FDA vyzneli dobre. V roku 2011 schválila FDA 31 nových inovatívnych molekúl. Je to najvyššie číslo za posledných desať rokov. Priemer za posledné roky bol medzi 20 až 25. EMA hovorí o 22 nových molekulách, pričom minulý rok to bolo 14. Paradoxne je trend aj napriek hospodárskej kríze stúpajúci a Európa drží krok s Amerikou.“

MUDr. Mária Rečková, onkologička:  „V súčasnosti väčšina klinického výskumu na Slovensku prebieha vďaka farmaceutickým spoločnostiam, ktoré sa podieľajú na financovaní výskumu na Slovensku. Je dôležité aby takýto výskum bol aj naďalej podporovaný, tak ako v zahraničí, pretože práve vďaka veľkým nadnárodným projektom sponzorovaným farmaceutickými spoločnosťami je možné spoločnými silami posúvať hranice liečebných možností onkologických pacientov. Na druhej strane je však pravdou, že takýto výskum nie je originálny z radov odborníkov na Slovensku.“

PharmDr. Dominik Tomek, MPH, PhD. z Fakulty farmácie Univerzity Komenského v Bratislave na margo definície legislatívne zakotvenej ceny jedného získaného roku života štandardizovanej kvality (QALY) do ktorej sa prepláca liečba: „Pojem QALY a teória s tým spojená obsahuje veľa subjektívnych premenných, o ktoré sa opiera. Kvalitu života vieme merať rôznymi metódami, ale vždy to bude nakoniec nejaká extrapolácia subjektívnych pocitov dopytovanej vzorky populácie. Vysvetliť teóriu QALY a kvality života sa ešte dá, ale asi ťažko očakávať, že vážne chorý človek akceptuje, že práve on nedostane napríklad liek, ktorý by mu mohol predĺžiť životné očakávanie alebo zlepšiť kvalitu života len preto, že náklady na túto liečbu prekročia nejakú – pre pacienta imaginárnu – hranicu. Táto problematika si vyžaduje skutočne vytrvalú a korektnú osvetu, vrátane diskusie o hodnote života -nie cene!- a spoločenskej solidarite.“

EurActiv.sk je členom konzorcia Enterprise Europe Network Slovensko.

Sieť Enterprise Europe Network poskytuje služby malým a stredným podnikateľom, komplexné a ľahko dostupné poradenstvo a podporu v oblasti podnikania, inovácií a výskumu.

Združuje vyše 500 organizácií so 4000 skúsenými profesionálmi, ktorí poskytujú svoje služby vo viac ako 50 krajinách.

Ďalšie zdroje

  • HAI Europe: ACTA a dostupnosť liekov: chybný proces
  • Komisia: Komisia uvítala zmeny legislatívy EÚ
  • umožňujúce export patentovaných liekov do chudobných krajín (Tlačové vyhlásenie) (28.apríl 2006) (EN)(F
  • zdôvodnenie a súhlas
REKLAMA

REKLAMA