Účasť na svetovom výskume je pre Slovensko poctou aj výzvou

Riziko pri klinickom skúšaní novej liečby je porovnateľné s liečbou štandardnou, pričom pre pacienta znamená skúšaná molekula novú šancu na uzdravenie a nezriedka i na život. Obmedzenie výskumu na Slovensku by bola veľká strata, hovorí prednosta Ústavu farmakológie a klinickej farmakológie SZU univerzity prof. Jozef Holomáň.

Jozef Holomáň
http://euractiv.sk

  • Farmaceutický výskum je téma, ktorá v spoločnosti rezonuje pozitívne aj negatívne. Jeho prínos v posúvaní medicíny vpred je ale neodškriepiteľný. Aké sú trendy vo farmaceutickom výskume?

Je možné povedať, že farmaceutický priemysel je ťahúňom celého vedecko-výskumného diania v medicíne, nech už sú na to akékoľvek polemické názory. Hlavným prínosom tohto výskumu je dodávanie tzv. inovatívnych liekov na liečbu chorôb. Svet sa mení. Trendy sa prispôsobujú dopytu a  reálnej situácii vo svete. Žiaľ pribúdajú nové, závažné ochorenia, ale našťastie svetový výskum úspešne reaguje na tieto výzvy meniaceho sa sveta. Posledné roky dominuje oblasť biotechnológie. Sú to nové medicínske postupy. Zameriavajú sa na inovovanú stratégiu vývoja nových molekúl. Vo svete prebieha pochopiteľne súťaž, pretože to má aj komerčný rozmer. Meria sa aj počtom novoobjavených a schválených molekúl. Posledné údaje Európskej liekovej agentúry (EMA) a americkej FDA vyzneli dobre. V roku 2011 schválila FDA 31 nových inovatívnych molekúl. Je to najvyššie číslo za posledných desať rokov. Priemer za posledné roky bol medzi 20 až 25. EMA hovorí o 22 nových molekulách, pričom minulý rok to bolo 14. Paradoxne je trend aj napriek hospodárskej kríze stúpajúci a Európa drží krok s Amerikou.

  • Hovoríme už o molekulách schválených pre použitie?

Áno, sú registrované a môžu ísť do ďalších procesov užívania. Vyššie menované inštitúcie majú za úlohu posúdiť ich vhodnosť predovšetkým z hľadiska bezpečnosti a účinnosti. V poslednom čase sa presadzuje aj ďalší aspekt, tzv. farmakoekonomický aspekt zavádzania nových molekúl. Začína sa uplatňovať aj na Slovensku. Samotný vývoj novej molekuly trvá roky. Vo svete, ktorý sa rýchlo rozvíja a pri chorobách, ktoré ohrozujú život ľudí, je potrebné urýchľovať procedúry schvaľovania.

  • Ako sa to prejavuje? Netrpí tým kvalita?

Mám čerstvú osobnú skúsenosť s novými liekmi, ktoré zavádzame na Slovensku. Amerika ich schválila s predstihom. Európa ich prijala tiež. Sú to tzv. priamo pôsobiace anti-virotiká. Ide o špecifické lieky na liečbu chronickej hepatitídy C, vírusovej infekcie, ktorá je smrteľná. V priebehu rokov sa vyvinie cirhóza, rakovina pečene. Vyvinuli sa nové molekuly telaprevir a boceprevir, ktoré jednoznačne spĺňajú nový štandard. Na Slovensku prebieha veľmi komplikovaný proces o tom, či ich vôbec zaradiť a dať do pozornosti a užívania pacientov. Nedávno sa konala na Ministerstve zdravotníctva celoslovenská konferencia, kde sa dokladovalo, že okrem zvýšenej efektívnosti sú aj farmaekonomicky výhodné a že nezavedenie tejto molekuly by bolo dokonca v rozpore so zákonom. Každý pacient má u nás zo zákona garantované právo na minimálne jeden liečebný postup na konkrétnu chorobu.

V prípade chronickej hepatitídy C existuje skupina pacientov, kde predchádzajúci liečebný štandard zlyhal. Ak im neumožníme liečbu týmto inovatívnym štandardom uprieme im jedinú šancu na vyliečenie.

  • Problémom sú peniaze?

Áno, argumentom sú vysoké finančné náklady. Každý štát kontroluje a reguluje možnosti financovania liečebných postupov. V tomto prípade je to ale v skutočnosti ekonomicky kontraproduktívne, pretože ak by sa ponechal starý spôsob liečby, tak je cena jedného vyliečeného pacienta o 200 000 eur drahšia ako nová liečba. Počíta sa to tak – ak je úspešnosť 10 %, tak zo sto pacientov vyliečime 10. Ak však máme 80 % účinnosť vyliečenia tak ich vyliečime 80. V spomínanom prípade tak za trojnásobne vyšší balík peňazí vyliečime osemnásobne väčší počet pacientov. Jeden vyliečený pacient nás tak napriek drahšej liečbe vyjde lacnejšie, nehovoriac o ďalších ekonomických stratách, morálnych a etických aspektoch.  Aj takéto môžu byť dopady procesu, ktorý nazývame vedecký výskum. Vedecký výskum farmaceutického priemyslu je inovatívny a nevyhnutný a jeho cieľom je navrátiť zdravie a zachrániť život. V reálnej praxi to naráža na množstvo problémov. Bojujeme s tým každý deň.

  • Koľko z nových molekúl je z radu biotechnologických liekov? Narastá ich podiel?

Rastie to. Ide o molekuly, ktoré umožňujú na mieru šitú a cielenejšiu liečbu, ktorá je účinnejšia. Paradoxne sa ale spája s obavou, že výskum je veľmi drahý, čo je aj pravda. Odhaduje sa, že jedna nová molekula vyjde na jednu miliardu dolárov. Je potom logické, že aj nástupná cena je vysoká. V medicíne nemôžeme hovoriť o ekonomike, ale o farmakoekonomike. Tá má iné rozmery – užitočnosť, prínosy, účinnosť, minimalizácia nákladov, cena kvality života a podobne.

  • V akej miere je na Slovensku rozpracovaná farmakoekonomika?

Existujú jasné kritériá vo forme vyhlášky a vo forme usmernenia Ministerstva zdravotníctva. Existuje aj tzv. 23. pracovná skupina kategorizačnej komisie, ktorej som predsedom. Posudzuje všetky farmakoekonomické aspekty žiadostí nových molekúl, ktoré prichádzajú ako kandidáti do schvaľovacieho procesu ministerských kategorizačných komisií. Tam sa podľa definovaných pravidiel posudzuje, aký je prínos týchto molekúl. Existuje totiž množstvo paralelných molekúl, ktoré môžu byť o niečo lepšie ako iné, ale sú ekonomicky nevýhodné. Pravidlá sú nastavené, avšak nie vždy sa rešpektujú. Význam faramakoekonomiky ale narastá.

  • Viac sa dnes hovorí o liekoch na ojedinelé ochorenia, tzv. lieky siroty. Ich ekonomický prínos je menej zaujímavý. Ujali sa mechanizmy na podporu ich vývoja?  

Je to skutočne vážny problém. Bolo obdobie, kedy boli ekonomicky nezaujímavé. Ak je výskyt päť ochorení na stotisíc ľudí, je to raritné ochorenie. Sú to ale nezriedka vážne ochorenia  vyžadujúce liečbu. Svet sa zobudil približne pred 10 až 15 rokmi. Aj na úrovni EMA vznikli nové legislatívne formáty ako pomôcť rozvoju tejto skupiny liekov. Vznikli určité projekty a zaviedlo sa ekonomické zvýhodňovanie výskumu, ktoré otvorilo dvere k tomu, aby sa „orphan drugs“ dostali do výskumných plánov a mohli liečiť pacientov. Zo spomínaných 31 molekúl v Amerike bolo 10 „orphan drugs“. V posledných rokoch sa celý tento proces rozbehol aj v Európe a vytvorili sa podmienky, aby sa „orphan drugs“ mohli rýchlejšie vyvíjať.

  • Postupuje pri podpore inovácií EMA podľa zdravotníckych priorít, ktoré sú medzinárodne definované?

Samozrejme. Existujú inštitúty, ktoré sledujú epidemiológiu, prevalenciu, incidenciu ochorení a následne sa tieto informácie uplatňujú vo výskume. Najväčším hnacím remeňom je zrejme farmapriemysel, ktorý sa z logických dôvodov orientuje na prioritné a zaujímavé fakty, nie len z medicínskeho ale aj investičného či ekonomického hľadiska. Ale asi inak by to nemohlo racionálne fungovať.

  • Niekedy sa aj vo farmaceutickom výskume hovorí o rivalite medzi Amerikou a Európou. Je to z vášho pohľadu nejako relevantné?

Prepojenia sú už dnes skôr globálne. V mojom segmente, v hepatológii sme ešte pred desiatimi rokmi chodili do Ameriky „po rozumy“, pretože tam boli vždy s predstihom jedného dvoch rokov nejaké inovácie. Teraz sa však zdá, že najvyššia vrcholová výročná konferencia EASL (Európska asociácia pre štúdium pečene) sa stala rovnocennou pre americkú. Európa sa veľmi posunula, aj vo výskume. Rivalita má okrem vedeckých dôvodov aj ekonomický a politický rozmer.

  • Ako hodnotíte klinický výskumu na Slovensku? Máme infraštruktúru, odborníkov a vhodné podmienky? 

V posledných rokoch sme sa dostali legislatívne na prijateľnú úroveň, aby sme mohli byť súčasťou svetového výskumu. Malá krajina ako my si nemôže dovoliť inovatívny výskum. Pre viaceré pracoviská zo Slovenska je poctou, že môžu byť súčasťou svetového výskumu. Pred približne 10 až 15 rokmi to bolo vzácne, neboli legislatívne podmienky. Dnes je to ohromná investícia aj do nášho rastu a medzinárodného uznania, najmä vážne klinické štúdie liekov, ktoré sú mimoriadne náročné. Vyžaduje to vedecky i metodicky erudovaného lekára – špecialistu. Prísne nastavené podmienky majú minimalizovať možnosť chýb a priniesť čo najexaktnejšie dáta, ktoré sa potom spracujú vo finálnej správe.

  • Po odbornej stránke je to teda pre slovenskú odbornú komunitu prínosom?

Po  každej stránke je to obrovský prínos. Zúčastniť sa na klinickom výskume liečiv znamená odborný posun pre lekára a znamená to novú šancu pre pacienta. My sme v našich klinických štúdiách mohli priamo aj odliečiť pacientov, ktorých sme nemali možnosť u nás inak úspešne liečiť.

  • Predstavuje to pre pacientov riziko?

Nie je to, ako si niektorí ľudia myslia, experimentovanie s myšičkami v klietke. Klinické skúšanie na pacientoch je už veľmi premyslené a účelné. Skúša sa, či je nová molekula účinnejšia ako aktuálne dostupná. Väčšinou pacientovi ponúkame aj novú šancu. Má to aj menšie riziká, ale prísna kontrola zabezpečuje, že toto riziko je porovnateľné so štandardnou liečbou. Pre pracovisko, ktoré to robí na takejto úrovni to znamená, že je akceptované vo svete. Sponzor, čiže farmaceutická firma, ktorá liek vyvinula, si nás veľmi dobre preverí.

  • Prečo sú dáta zo Slovenska cenné?

Pre mnohé ochorenia, ktoré vo svete ešte existujú, vyspelejší svet už možno nemá dostatok pacientov. Je tu ale aj ekonomický rozmer. Pokiaľ sa budú pritvrdzovať legislatívne podmienky klinického skúšania v Európe alebo aj v našich krajinách, bude sa záujem presúvať ďalej na východ. Môžeme teda stratiť veľmi cenné „zákazky“, vedecky a výskumne zaujímavé projekty. Celý pohyb je veľmi zložitý a je veľmi ťažké udržať za limitovaných podmienok krok so svetom v tomto výskume.

  • Kde sú na Slovensku expertné pracoviská?

V súčasnosti už nie sú žiadnou výnimkou. Práve ste na pracovisku, ktoré možno ako jedno z prvých v Európe presadilo do legislatívnej podoby potrebu sa certifikovať v oblasti problematike klinického skúšania liečiv. Na tejto univerzite sme jediné pracovisko na Slovensku a jedno z prvých v Európe, ktoré umožňuje vzdelávať sa a aj sa certifikovať v oblasti správnej klinickej praxe, resp. klinického skúšania liekov. Vedomosti sú overované testom a ústnou skúškou. Absolventi dostávajú certifikát, že sú oprávnení a spôsobilí na vykonávanie klinického skúšania liečiv. Túto možnosť ponúkame aj v oblasti farmakoekonomiky.

  • Európska legislatíva predpokladá širšie informovanie o liekoch na predpis. Mali by mať pacienti odborné informácie o liekoch?

Všetci máme voči pacientovi veľký dlh. Jeho informovanosť a výchova je nevyhnutnosť. Vo vzťahu k liekom máme novú legislatívu, ktorá znamenala veľké zmeny pre pacientov a lekárov, najmä generická substitúcia. Argumentovalo sa, že to prinesie úsporu. Bolo to však zavádzajúce tvrdenie. Úsporu to priniesť nemôže, iba nepriamu. Pre pacienta je to však problém. Podľa čoho sa má pacient rozhodnúť, keď mu lekárnik dá päť škatuliek, každá krajšia ako druhá – cena nie je vždy rozhodujúca. Pokiaľ nie je pacient informovaný, vzdelaný o chorobe, o molekulách, tak mu pridávame ďalší stres.

Jediný skutočný racionálny aspekt tohto celého je, že sa pacientovi ponúkne alternatíva, že toto je zo sady liekov, ktoré majú rôzne firemné názvy, tá najlacnejšia molekula. Nepochybne sme povinní ochraňovať pacienta i po finančnej stránke, ale tu mu ešte veľa dlhujeme napríklad edukačné programy o liekoch, ochranu pre nezmyselnou a zavádzajúcou reklamou pre voľnopredajné lieky, ktorými masírujeme pacientov v každodennom bulvári a v najvplyvnejších médiách ako je televízia. 

  • Mala sa teda podľa Vás voliť iná cesta?

Myslím si, že existujú iné mechanizmy, ktoré môžu pomôcť objektívnemu cieľu, napríklad racionalizovať preskripciu a užívanie liekov.

Cenným a účinným prostriedkom je tvorba a využitie takzvaných štandardov na liečbu chorôb, ktoré definujú komu a za akých okolností sa má liek predpisovať. Tvorba štandardov by mala byť štátnou objednávkou. Napriek snáď viac ako 15-ročnému úsiliu sa nám túto požiadavku nepodarilo dôsledne presadiť.

Sú celoeurópske programy, ktoré hovoria o tom, že treba dokonca ochrániť pacienta aj pred finančným ohrozením z choroby. Napríklad pred desiatimi rokmi sme robili so študentmi prieskum v domácnostiach, na vzorke 100 domácností. Zistili sme, že v domácnostiach sú nazhromaždené zbytočné lieky v hodnote pätnásť percent ročných nákladov na lieky. Treba vychovávať pacientov, aby nepodľahli nezmyselnej a zavádzajúcej reklame. Toto všetko monopol štátnej regulácie nestíha.

Od nového školského roku zavádzame novinku – na našej univerzite ponúkame na profesionálnej úrovni pravidelné školiace akcie pre pacientov, kde im vysvetľujeme čo je liek, aké sú riziká, čo škodí, čomu predísť, ako chápať reklamu, čo je účinnosť lieku, ako sa nenechať dobehnúť falošnou reklamou, ako skladovať lieky, atď. Potom to aplikujeme na modelové lieky, diskutujeme s nimi. Myslím si, že by to mohol byť celonárodný program, ktorý by mohol mať štátny grant. Tam sa dá pre hospodárstvo indukovať obrovská úspora.

Pozadie

Prof. MUDr. Jozef Holomáň, CSc. je vedúcim Národného referenčného centra pre liečbu chronických hepatitíd, prednostom Ústavu farmakológie a klinickej farmakológie Slovenskej zdravotníckej univerzity. Okrem iného je členom správnej rady Európskej liekovej agentúry (EMA), hlavným odborníkom MZ pre odbor klinická farmakológia. Je členom viacerých domácich i zahraničných odborných spoločností, vedeckých a redakčných rád. (Viac info tu)

REKLAMA

REKLAMA