Farmaceutické spoločnosti hlásia koniec blockbusterových liekov

Blockbusterový liek je definovaný ako liek, ktorý lieči len jednu chorobu a generuje zisk viac ako miliardu dolárov za určitý rok.

Dhavalkumar Patel z inštitútu pre biomedický výskum firmy Novartis povedal, že budúcnosť inovácií v zdravotnej starostlivosti leží v hľadaní liekov, ktoré liečia vzácne choroby. Ich vývoj však trvá dlhšie ako vytvoriť liek pre chorobu, ktorou trpí veľké množstvo ľudí.

Patel na konferencii v Bruseli, ktorú 3. decembra organizoval think-tank Priatelia Európy poznamenal, že americkí regulátori povoľujú vyššie obdobie na ochranu registračných údajov výrobcu ako EÚ, čím poskytujú veľkým spoločnostiam dlhšie obdobie na hľadanie nového využitia pre už existujúce produkty. V Spojených štátoch sú výhradné práva na lieky udelované na desať rokov, v Európskej únii je maximálna doba len päť rokov, povedal.

„Chceme sa pohnúť ďalej z éry blockbusterových liekov, kde jeden liek slúži na liečbu len jedného stavu a zarába miliardu dolárov. V budúcnosti je potrebné, aby boli lieky byť šité viac na mieru –  priamo na určitý vek, pohlavie či etnikum,“ povedal.

Ako príklad uviedol spôsob liečby Muckle-Wellsovho syndrómu, ktorý postihuje len niekoľko sto ľudí. Ten sa dá liečiť zameraním sa na kľúčové komponenty imunitného systému v tele, ako napríklad cytokín IL-1.

„Vieme, že Mucle-Wells závisí od IL-1. Tento cytokín však môže byť dôležitý aj v prípade ďalších menej bežných chorôb ako reumatoidná artritída, dna či diabetes,“ povedal Patel.

Intenzívny výskum v tejto oblasti by tak mohol priniesť nové možnosti pre liečbu desiatok miliónov pacientov súčasne, čím by sa stal zaujímavejším pre investorov.

„Je jednoducho príliš drahé vynájsť liek pre stav, ktorý postihuje na celom svete len tisíc ľudí – bolo by to finančne neúnosné. Ale mnoho stavov a chorôb vzniká z rovnakých biologických príčin, takže ak by jedna molekula mohla liečiť až niekoľko vzácnych chorôb naraz, stalo by sa to finančné príťažlivejším,“ povedal.

Regulačné prostredie hatí výskum

Podľa Patela je jednou z prekážok inovácií v tomto smere práve dĺžka doby určenej na ochranu patentov farmaceutických spoločností v EÚ.

V súčasnosti povoľujú regulačné úrady Európskej únie získanie dodatočných výhradných práv nanajvýš na obdobie jedného roka na ďalšie preskúmanie molekuly, ktorá už prešla schválením. V Spojených štátoch môže regulátor po zvážení predĺžiť toto obdobie až na tri roky.

„Chceli by sme získať ďalšie roky (v rámci EÚ), aby sme objavili dodatočné použitie,“ povedal.

Mnoho pacientov sa v súčasnosti stále nelieči pomocou liekov, ktoré sú k dispozícii, poznamenal Patel a dodal, že sú obyvatelia, ktorých farmaceutický priemysel zanedbával. „Musíme to zmeniť,“ povedal.

„Snažíme sa vynájsť lieky pre menej bežné choroby, kde je zatiaľ nedostatočná ponuka. Na to, aby to bolo výhodné, spoločnosti sa zameriavajú na základné fungovanie a mapovanie chorôb v nádeji, že nájdu liek, ktorý by liečil viacero z nich naraz,“ povedal Patel na konferencii.

Patel tlmočil zmenu postoja, ktorá nastáva vo farmaceutickom odvetví, kde v súčasnosti spoločnosti ako Pfizer rýchlo kupujú malé biotechnologické firmy zameriavajúce sa na okrajové oblasti farmaceutiky.

Zmena prístupu prichádza v čase, kedy najpredávanejšie lieky na cholesterol, infarkt a pálenie záhy naďalej prinášajú miliardové zisky, ale existuje už len málo bežných chorôb, na ktoré by neexistoval liek a bolo potrebné ho vyvinúť.

Tento trend je dobrou správou pre pacientov s málo rozšírenými chorobami, ktorých výskum sa zanedbával a prostriedky na výskum sa radšej investovali do hľadania spôsobov liečby pre choroby postihujúce milióny ľudí.